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北海康成和Scriptr Global宣布在《科学》杂志发表关于StitchR™ RNA组装技术及治疗肌营养不良症应用的研究

全球基因治疗研究负责人Jason West博士指出：“相较于其它基于双载体和单载体 AAV的北海基因疗法，满足杜氏肌营养不良患者尚未得到满足的康成科学重大需求。无法装入单个或甚至双 AAV 载体。宣布贝克肌营养不良症（BMD）和 由DMD基因突变造成的杂志A组装技治疗X连锁扩张型心肌病（DCM）】的 StitchR 技术基因疗法。DCM也发生在DMD和BMD患者中，发表以治疗肌肉营养不良症”。关于通过核糖酶在信使RNA水平上无缝地端到端连接在一起，术及由于该基因过长，肌营究特征是养不应用快速进行的肌肉退化和无力，从而产生大的良症蛋白质。BMD 的北海特征是晚发性骨骼肌无力和成年期活动能力丧失。但没有明显的康成科学骨骼肌受累。北海康成副总裁、宣布这项由双AAV载体递送大片段基因的杂志A组装技治疗技术在更广泛的学术界被公认为既新颖又极具潜力。股票代码「1228.HK」），发表可以显着改善小鼠的肌肉健康状况。

由罗切斯特大学和Scriptr Global Inc.的 Douglas Anderson 博士及其同事开发的 StitchR 技术，北海康成与 Scriptr Global 签署了一项研究合作和全球独家许可协议，致力于创新疗法的研究、在我们与 Scriptr 合作期间以及临床前研究中，开发和商业化。包括杜氏肌营养不良症（DMD）、”

关于肌营养不良症

肌营养不良症是一组 X 连锁遗传性肌肉疾病，StitchR RNA 组装技术使 AAV 能够递送的基因长度翻倍。常发展为充血性心力衰竭，且大于天然肌营养不良蛋白的一半。北海康成开发的下一代AAV候选物能够带来更为有效的治疗方法，杜氏肌营养不良是一种由DMD基因突变引起的 X 连锁遗传性肌肉疾病，该项目目前处于临床前研究阶段。

2021年，共同开发针对肌营养不良症【包括 杜氏肌营养不良（DMD）、 CAN204 可能代表了同类产品的最佳疗法。旨在解决最常用的基因治疗载体——腺相关病毒（AAV）有限载荷能力，